Мы писали об истории Софии Жагунь, которая выиграла самое дороге в мире лекарство – препарата Золгенсма. София страдает спинально-мышечной атрофией 1 типа и вот вчера в РНПЦ «Мать и дитя» в Республиканском центре наследственных нервно-мышечных заболеваний, специалисты ввели малышке онасемноген абепарвовек «Золгенсма» - лекарственное средство для лечения детей со спинальной мышечной атрофией.

Директор ГУ РНПЦ «Мать и дитя» Сергей Васильев сообщил, что «особенностью этого введения стал коммерческий доступ к препарату. Логистика для доступа была разработана в короткие сроки благодаря содействию на всех этапах организации Минздрава. В 2020 году шесть белорусских детей с СМА были включены в глобальную программу управляемого доступа AVXS-101, чтобы получить возможность бесплатно воспользоваться генным лекарственным средством «Золгенсма».

Однако в сегодняшнем случае времени для ожидания выигрыша уже не было, поскольку в августе ребёнку исполняется 2 года, а это возраст после которого пациент получить препарат не может (введение может быть у пациентов со СМА до 2 х лет).

Поэтому этот четвёртый ребёнок получил возможность терапии за счёт средств, которые были собраны для приобретения препарата.

В Республиканском центре наследственных нервно-мышечных заболеваний создан и регулярно пополняется данными о пациентах регистр наследственных нервно-мышечных заболеваний у детей. Руководит командой специалистов доцент кафедры детской неврологии БелМАПО, главный внештатный специалист Минздрава по наследственным нервно-мышечным заболеваниям у детей Ирина Жевнеронок. Она пояснила, что «коммерческая стоимость препарата составляет около 2, 125.000 долларов, однако, не важна не только она, но и то, что - введение данного препарата может осуществляться только подготовленной командой специалистов. Чтобы иметь возможность оказывать такое лечение, белорусские специалисты получили специальную лицензию и прошли обучение. Наша команда продолжает приобретать опыт работы с такими пациентами. Уже есть запросы для проведения коммерческого введения таких препаратов со стороны пациентов из других стран. Долгосрочных многолетних исследований по оценке эффективности этого средства нет ни в одной стране, поэтому наряду с другими странами Европы мы этот опыт получаем и будем его накапливать».

Ирина Жевнеронок также рассказала, что введение препарата стало возможным благодаря работе большого количества людей, слаженной работе не только медицинских специалистов, но и специалистов Минздрава, Таможенного комитета, Департамента гуманитарной помощи и спонсоров. Основную часть денежных средств для закрытия счета на приобретение Золгенсма внесли спонсоры ОАО "Савушкин продукт".

Минздрав